En el marco del IV Festival RenHacer, el próximo 14 de septiembre se llevará a cabo un emocionante concierto solidario en el Palacio Euskalduna de Bilbao, con el objetivo de generar recursos para apoyar a la Asociación CTNNB1. Esta organización sin fines de lucro trabaja incansablemente para brindar apoyo a familias y fomentar la investigación relacionada con una enfermedad extremadamente poco común.

El Festival RenHacer, que tendrá lugar del 6 al 14 de septiembre en las localidades de Arantzazu (Gipuzkoa), Bilbao y Logroño, aspira a recaudar fondos que impulsarán ensayos clínicos y facilitarán el acceso a terapias génicas para niños que enfrentan enfermedades raras. Este evento se presenta como una oportunidad única para unir esfuerzos en pro de la investigación y el bienestar infantil.

Este martes, se llevó a cabo la presentación del festival en Bilbao, donde participaron el alcalde Juan Mari Aburto, el secretario y patrono de la Fundación Columbus, Javier García, y la presidenta de la Asociación CTNNB1, Estíbaliz Martín. Uno de los aspectos destacados de esta edición será la planificación del primer ensayo clínico centrado en terapia genética para la enfermedad CTNNB1, que se espera comience a fines de 2025 o principios de 2026.

La patología en cuestión, que representa un grave trastorno del neurodesarrollo, afecta a más de 40 niños en España, cinco de los cuales residen en Euskadi y uno en La Rioja. La fase inicial del estudio se llevará a cabo en un hospital de Eslovenia, antes de trasladarse al Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona.

Durante la presentación, el alcalde Aburto subrayó que el concierto en el Euskalduna busca "fusionar cultura y solidaridad". Los beneficios de este evento se destinarán a la Asociación CTNNB1, quien lucha contra un síndrome poco frecuente con una baja prevalencia estimada en uno de cada 50,000 nacimientos.

El objetivo de esta iniciativa, según Aburto, es asegurar que los avances en investigación no se queden estancados por la falta de financiación. “Queremos que los progresos reales beneficien a quienes padecen esta enfermedad”, añadió, animando a los bilbaínos a participar en el evento del 14 de septiembre, que espera ser tanto cultural como solidario.

El presidente de la Fundación Columbus, Javier García, destacó que, más allá del componente musical y cultural, el Festival RenHacer tiene el fin primordial de crear un entorno que permita financiar el ensayo clínico de la CTNNB1 y continuar desarrollando esas terapias necesarias.

Dentro de la programación del festival, el 12 de septiembre se llevará a cabo un Simposio Internacional sobre Financiación de Enfermedades Raras en Bilbao. Este evento reunirá a expertos en salud, investigación, representantes institucionales e inversores sociales, y presentará un nuevo modelo de "ventura philanthropy", diseñado para financiar terapias que, por lo general, carecen de un retorno económico directo.

García enfatizó que desde la Fundación Columbus están explorando modelos de financiación que aborden varias enfermedades de manera simultánea, ante la realidad de que las empresas generalmente no invierten en tratamientos de afecciones raras debido a su escasa viabilidad comercial.

Han identificado alrededor de 10 a 15 enfermedades que están listas para ensayos clínicos, con un potencial adicional de 15 a 20 más en los próximos dos años, siempre sujeto al dilema de la financiación y quién proporcionará los recursos necesarios para avanzar.

El enfoque solidario, como en los conciertos, ayuda a visibilizar el proyecto y recaudar fondos para sostener lo que ya está en marcha. Además, García subrayó la intención de desarrollar un modelo económico sostenible que permita abordar múltiples enfermedades en colaboración entre Estados Unidos y Europa para 2026-2027.

La colaboración entre los sectores público y privado es considerada "fundamental" para el desarrollo de terapias génicas, cuyos costos pueden oscilar entre 10 y 15 millones de dólares por enfermedad. Aunque los conciertos no generarán toda esta cantidad, son cruciales para dar a conocer la causa y dar los primeros pasos hacia la solución.

Estíbaliz Martín, presidenta de la Asociación CTNNB1 y madre de una niña de 7 años afectada por esta enfermedad, compartió su experiencia al recibir el diagnóstico a los dos años y medio. Sin embargo, advirtió que muchos niños pueden no recibir un diagnóstico adecuado, lo que significa que podría haber un aumento en los casos de esta patología en el futuro.

Gracias a la Fundación CTNNB1 en Eslovenia, Martín anunció que el primer ensayo clínico comenzará a finales de este año. "Cuando te dicen que no hay cura ni tratamiento, puede que te resignes, pero no queremos conformarnos. Ahora hay una posibilidad y queremos que nuestros hijos tengan la oportunidad de recibirla", instó Martín, llamando a todos a llenar el Euskalduna y contribuir con lo que puedan a través de la Fila 0.

El festival se extenderá a Rioja Fórum (Logroño) el 11 de septiembre, al Santuario de Arantzazu el 13, y culminará el 14 en el Euskalduna de Bilbao. El evento comenzará el 6 de septiembre con un concierto de presentación en la sala de ensayos del Orfeón Donostiarra, bajo la dirección musical del maestro Ramón Tebar, presentando como obra central el 'Réquiem de Verdi', interpretado por destacados artistas y la Orquesta Sinfónica de Bilbao.

Además, el festival ofrecerá una jornada gratuita dirigida a jóvenes el 13 de septiembre en Arantzazu, enfocándose en la sensibilización sobre enfermedades raras y terapia génica, y ampliando así las oportunidades de conocimiento y apoyo en la comunidad.